Un médicament révolutionnaire qui pourrait permettre aux enfants sourds d’entendre a été approuvé aux États-Unis et devrait être proposé gratuitement aux familles américaines éligibles.
La Food and Drug Administration a donné jeudi son feu vert à la thérapie génique Otarmeni, un traitement contre une forme rare de perte auditive héréditaire qui laisse les bébés complètement sourds ou capables d’entendre uniquement des sons très forts dès la naissance.
Regeneron a déclaré qu’elle fournirait gratuitement le traitement unique aux familles éligibles, bien que les soins médicaux associés à l’administration puissent toujours être facturés.
L’approbation a ensuite été annoncée par le président Donald Trump, qui a déclaré que le médicament serait disponible via son système de tarification TrumpRk dans le cadre d’un accord plus large avec le fabricant de médicaments.
Il a déclaré : “Je suis ravi d’annoncer que l’une des sociétés pharmaceutiques les plus respectées au monde, franchement, je la connais très bien, Regeneron, a accepté d’offrir ses médicaments sur ordonnance aux prix les plus réduits du pays.”
La maladie traitée par Otarmeni, connue sous le nom de perte auditive liée à l’OTOF, touche environ 50 nouveau-nés aux États-Unis chaque année.
Elle est causée par une mutation du gène OTOF, qui conduit à la création d’une protéine défectueuse qui empêche la transmission des signaux sonores de l’oreille au cerveau.
Dans des essais cliniques portant sur 20 enfants porteurs de la mutation, 16 ont montré une amélioration significative de leur audition après avoir reçu un traitement.
Sur la photo ci-dessus, Sierra Smith et son Travis, deux ans et demi, qui ont été traités pour une maladie génétique à l’aide d’une thérapie révolutionnaire.
L’audition de cinq des enfants était si fine qu’ils pouvaient entendre des chuchotements, selon les rapports.
Les experts ont salué le traitement comme « un changement dans la vie » des familles, tandis qu’un vice-président de Regeneron a déclaré qu’il marquait le début d’une « nouvelle ère » dans le traitement de la perte auditive.
Sierra Smith, dont le fils Travis, âgé de deux ans et demi, a été traité par thérapie génique, a déclaré que cela avait ouvert un « monde différent » pour sa famille.
Elle a déclaré : « Le plus fou, c’est de voir comment il peut interagir avec d’autres enfants et même comment il connaît désormais son nom et se retourne quand je prononce son nom.
“Je peux lui dire combien je l’aime – c’est un monde tellement différent.”
Avant que le traitement ne soit approuvé, la principale option pour les enfants atteints de cette maladie était les implants cochléaires, qui peuvent restaurer la capacité d’entendre la parole et la musique, mais peuvent ne pas détecter les sons plus faibles.
Contrairement à la thérapie génique, les implants ne permettent pas une audition naturelle 24h/24 et 7j/7 et nécessitent des piles pour fonctionner.
Le gène OTOF code pour l’otoferline, une protéine clé des cellules ciliées de l’oreille interne qui aide à transmettre les signaux sonores au cerveau.
Chez les enfants affectés, une version mutée de la protéine rend les patients incapables d’entendre quoi que ce soit ou seulement des sons très forts.
Dans le nouveau traitement, les médecins utilisent un virus modifié pour délivrer une copie saine du gène OTOF aux cellules de l’oreille interne, contribuant ainsi à restaurer l’audition.
Le virus est infusé dans la cochlée – la cavité osseuse à l’intérieur de l’oreille interne – lors d’une intervention chirurgicale similaire à celle utilisée pour les implants cochléaires. Ces implants peuvent être installés à partir de neuf mois environ.
Lors d’un essai clinique, les effets secondaires comprenaient une infection ou une inflammation de l’oreille, des vomissements, des nausées et des étourdissements.
Le commissaire de la FDA, le Dr Marty Macari, a déclaré : « L’approbation d’aujourd’hui constitue une étape importante dans le traitement de la perte auditive génétique.
“Grâce au programme pilote national de bons de priorité, l’agence accélère les thérapies pour les maladies rares dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, tout en démontrant que nous pouvons examiner avec succès même les soumissions les plus complexes… dans des délais considérablement réduits.”
Le traitement a été approuvé dans le cadre d’un programme national de bons de priorité, conçu pour accélérer l’examen des nouveaux médicaments, passant des 10 à 12 mois habituels à un à deux mois seulement.
Selon les estimations, plus de 50 millions d’Américains souffrent de perte auditive, ce qui en fait la troisième maladie chronique la plus courante dans le pays.
