Les scientifiques ont associé plus de 800 gènes aux troubles du spectre autistique, ce qui rend difficile la recherche d’un médicament unique.
Mais maintenant, des chercheurs de l’Université de Yale affirment qu’ils ont peut-être déchiffré le code de certains patients – et qu’ils pourraient peut-être les traiter en utilisant des médicaments d’ordonnance courants.
Dans l’étude, l’équipe a examiné 774 médicaments approuvés par la FDA pour voir comment ils affectaient le comportement du poisson zèbre génétiquement modifié pour souffrir d’autisme.
L’analyse a révélé qu’un médicament, la lévocarnitine, vendu sous la marque Carnitor, améliorait la façon dont les poissons interprètent et réagissent à leur environnement, processus avec lesquels les personnes autistes peuvent avoir du mal.
Le médicament à 44 cents le comprimé, disponible uniquement sur ordonnance, est actuellement utilisé pour traiter une maladie génétique rare appelée carence en carnitine, où le corps a trop peu de carnitine – une substance énergétique vitale pour les cellules – et pour les athlètes qui souhaitent améliorer leurs performances en donnant plus d’énergie aux cellules. Près de 400 000 ordonnances de lévocarnitine sont rédigées chaque année dans tout le pays.
On ne sait pas exactement comment le médicament a contribué à inverser les symptômes de l’autisme, mais les scientifiques ont déclaré qu’il pourrait contribuer à augmenter la production d’énergie dans les régions du cerveau qui ont une faible activité chez certaines personnes autistes, comme celles associées au langage ou aux émotions.
Le Dr Ellen Hoffman, neurobiologiste qui a dirigé la recherche, a déclaré : « Étant donné que les troubles du spectre autistique sont si diversifiés sur le plan clinique et génétique, il est difficile d’identifier des médicaments candidats.
“Notre étude met en évidence l’importance (d’analyser) les gènes de risque d’autisme pour identifier les (traitements) potentiels.
Les scientifiques à l’origine d’une nouvelle étude affirment qu’ils ont peut-être trouvé un nouveau médicament qui pourrait traiter certains comportements autistiques (photo)
Les scientifiques ont déclaré que les résultats étaient prometteurs, tout en exhortant les patients à ne pas acheter et à commencer à prendre le médicament contre l’autisme. Ils ont souligné que les résultats doivent être confirmés par des essais sur l’homme, ce qui pourrait prendre plusieurs années.
Dans leur étude, le poisson zèbre a modifié son ADN pour qu’il porte deux gènes spécifiques associés à l’autisme — SCN2A et DIRK1A. Des études suggèrent que seulement 0,5 pour cent des personnes autistes sont porteuses d’au moins un de ces gènes, ce qui constitue une limite importante de la recherche.
Ces résultats surviennent alors que les taux d’autisme aux États-Unis ont augmenté, avec environ un enfant sur 31 diagnostiqué avec cette maladie, contre un sur 150 en 2000. Dans l’ensemble, on estime que 5,4 millions d’Américains vivent avec l’autisme.
On ne sait pas exactement ce qui se cache derrière l’explosion du nombre de cas, mais les experts ont imputé la prise de conscience accrue et l’élargissement de la définition de la maladie pour inclure d’autres cas plus bénins de problèmes de communication.
Il n’existe actuellement aucun remède contre l’autisme, mais les scientifiques travaillent constamment sur de nouveaux traitements pour soulager les symptômes graves tels que le comportement non verbal.
La lévocarnitine est principalement utilisée pour traiter le trouble du déficit en carnitine, qui touche entre un nouveau-né sur 40 000 et un sur 140 000 aux États-Unis.
La carnitine est une substance naturelle que le corps utilise pour traiter les graisses et produire de l’énergie, normalement obtenue en consommant des aliments. En cas de carence en carnitine, les personnes atteintes présentent une mutation qui les oblige à avoir du mal à transporter la substance dans les cellules.
Dans l’étude, publiée dans les Actes de l’Académie nationale des sciences, l’équipe a d’abord exposé le poisson zèbre non génétiquement modifié – qui partage 70 % de son ADN avec l’homme – à des médicaments approuvés par la FDA.
Parmi les autres médicaments testés figurent l’estropipate, vendu sous la marque Ogen, un médicament sur ordonnance utilisé pour traiter les symptômes de la ménopause, et le paclitaxel, également connu sous le nom de Taxol, qui est un médicament anticancéreux.
Après avoir observé leur réaction, les scientifiques ont identifié 520 médicaments non toxiques pour les poissons et ayant un effet significatif sur leur comportement.
Les poissons ont ensuite été génétiquement modifiés pour ajouter de l’ADN lié à l’autisme.
Au stade larvaire, âgés de 24 à 72 heures, les poissons génétiquement modifiés ont ensuite été réexposés à ces médicaments en laboratoire. Les scientifiques ont surveillé la réaction des poissons aux changements environnementaux pendant qu’ils étaient exposés au médicament.
Les cellules souches humaines ont ensuite été exposées à des médicaments pour confirmer qu’elles pouvaient être utilisées sans danger chez l’homme.
L’équipe a découvert que la lévocarnitine avait la plus grande capacité à supprimer les deux mutations de l’ADN.
Les chercheurs ont publié leurs résultats dans une base de données en ligne et espèrent que les données seront utilisées pour rechercher de nouveaux traitements contre l’autisme.
Ils envisagent désormais des essais cliniques sur l’homme testant la lévocarnitine.
Lorsqu’on leur a demandé si les patients devraient commencer à prendre de la lévocarnitine pour traiter l’autisme, les chercheurs ont répondu : « Pas encore.
“Bien que les résultats sur les cellules souches de poisson et humaines soient incroyablement prometteurs, cette étude fournit une “base” pour les essais cliniques.”
